美媒:基因编辑研究结果“令人鼓舞”

来源:中国新闻网 2018-09-07 16:37:00

美媒:基因编辑研究结果“令人鼓舞”

参考消息网9月7日报道美媒称,一项具有历史意义的基因编辑研究得出的部分初步结果提供了令人鼓舞的迹象,表明这种疗法或许是安全的,而且至少能带来一些预期效果,但现在判断它最终能否成功还为时过早。

据美联社9月5日报道,9月5日公布的这些结果来自于首次人体内基因编辑试验。这项尝试旨在永久性改变某人的DNA,以治愈一种疾病。该研究所涉及的病症名为亨特氏综合征——常导致青少年死亡。

四个月后,在接受中等剂量治疗的两名患者的尿液中,作为亨特氏综合征特征的大分子糖类化合物水平平均下降了一半,这可能表明这种疗法正在奏效。到目前为止,另外两名低剂量组患者几乎没有出现这种变化。

中等剂量组患者出现的变化是由于基因编辑还是其他原因,目前不得而知。但自治疗开始以来,这组患者的糖水平持续下降,这一事实表明这可能是基因编辑的效果。

研究负责人、北卡罗来纳大学查珀尔希尔校区的约瑟夫·闵采尔博士说:“我无法确定地说这是治疗效果”,但这种下降“非常令人鼓舞”。初期治疗研究的主要目的是测试安全性,不过研究人员也在寻找这种疗法正取得效果的迹象。闵采尔在希腊召开的一次会议上公布了这一结果,并担当这种疗法的制造商加利福尼亚州的桑加莫医药公司的顾问。

该公司董事长桑迪·麦克雷说,大约五个月后的检测会提供更多信息,但到目前为止,中等剂量组的变化“看起来非常好”。

他说:“对此最合理的解释是,我们希望发生的事情已经发生。”

几名独立专家对此表示同意。

基因编辑旨在为基因疗法提供一种更精确的方式,以去除不良基因或提供缺失的优良基因。医生们希望它能提供一种方法,以应对很多目前无法得到很好治疗的疾病。

中国科学家成功修复致病基因 美媒:推动胚胎编辑技术用于医疗

参考消息网8月23日报道美媒称,美国的科学家可能会开始研究下一代基于Crispr的基因工具,但是中国正在以最快的速度将这些技术推向人类治疗。中国研究人员最先Crispr猴子和无活力的胚胎,并将用Crispr技术编辑过的细胞植入人体。现在,中国的一个科学家团队使用了尖端的Crispr技术(即碱基编辑技术)来修复可自行发育的人类胚胎中的致病突变。

据美国连线杂志网站8月21日报道,该研究上周发表在《分子疗法》月刊上,该研究代表着,相关技术在先前重塑人类胚胎DNA的尝试的基础上取得重大进展。这一方面是因为编辑工作进行得很顺利,另一方面是因为编辑过程发生在利用标准的体外受精技术创建的胚胎中。

在这项研究中,中国科学家纠正了导致马方氏综合征的突变。马方氏综合征是一种无法治愈的结缔组织疾病,每5000人中约有1人会患上此病 。FBN1(原纤维蛋白的编码)基因中的单个字母错误会引发一连串问题——从松弛的关节、弱视到心脏壁上危及生命的裂缝。上海科技大学和广州医科大学的研究人员从马凡氏综合征患者捐赠的健康卵子和精子着手,利用体外受精技术制作能自行发育的人类胚胎。然后他们向胚胎注入了一个名为碱基编辑器的Crispr结构体,该结构体将单个DNA核苷酸换成另一个——此次是去除“A”并用“G”替换它。他们让胚胎在实验室中又存活了两天,时间长到足够进行测试,看看编辑的效果如何。

测序显示,所有18个胚胎均已被编辑,其中16个胚胎仅携带FBN1基因经过修正的版本。在两个胚胎中,发生了额外的不需要的编辑。此前,在人类种系中演示基因编辑的最成功例子是,在58个胚胎中的42个里修正了导致遗传性心脏病的突变。那项研究于去年发表,采用的是标准的Crispr切割粘贴技术。

戴维·刘(音)位于哈佛大学的实验室开发了用于修正马凡氏综合征突变的碱基编辑器,但他并没有参与这项新研究。他说:“这很好地展示了如何使用碱基编辑器来修正一个众所周知的点突变。这种点突变在一个可能与治疗相关的环境中引发人类遗传疾病。”

报道称,这些较新版本的Crispr技术只改变一个字母,而不是破坏双链DNA分子然后听凭细胞根据健康的基因模板修复自身。如果说Crispr是一把分子剪刀,那么戴维·刘的碱基编辑器就更像是一支带有吱吱作响的新橡皮擦的铅笔。虽然科学家希望这种精确的基因书写工具不会引起Crispr 1.0能够引起的那种草率混乱,但戴维·刘说现在就对其作为一种疗法的相对风险作出任何一般性陈述还为时过早。他说:“尽管有超过50本出版物使用了碱基编辑器,但整个碱基编辑领域只存在了两年左右,还需要进行额外的研究来评估碱基编辑的可能后果,能合理检测到多少就评估多少。”

其中一些研究正在比姆疗法公司进行。比姆疗法公司是戴维·刘今年早些时候与Crispr技术先驱张峰(音)共同创办的一家初创企业。比姆疗法公司与哈佛大学签订的第一份许可协议涵盖了戴维·刘的C碱基编辑器,该编辑器可进行C到T或G到A的编辑。第二个涉及A碱基编辑器,它可以执行T到C以及A到G的编辑,就像用于修正马凡氏综合征突变的碱基编辑器一样。但不要指望比姆疗法公司很快就能从种系中消除遗传性疾病。比姆疗法公司首席执行官约翰·埃文斯表示,该公司专注于利用碱基编辑技术来治疗儿童和成人的严重疾病,而非进行胚胎编辑。埃文斯说:“在全社会准备考虑胚胎编辑之前,人们需要多加考虑,我们期待参与讨论。”(编译/龙君)

外媒:破解基因密码有助保护考拉

参考消息网7月4日报道外媒称,一项研究2日称,由于科学家破解了考拉的基因密码,这种澳大利亚标志性动物面临一个更有希望的未来。考拉的生存因为疾病、林火、车祸和狗类袭击而受到威胁。

据法新社7月2日报道,来自七个国家的50多名研究人员付出了巨大努力,发现了26558个考拉基因,这为研发性传播衣原体等疾病的疫苗提供了重要的DNA线索。性传播衣原体会让这些可爱的动物失明,并丧失生育能力。

报道称,有关研究论文发表在《自然·遗传学》杂志上。论文的共同作者、澳大利亚博物馆研究所的丽贝卡·约翰逊说:“基因组让我们得以第一次详细了解考拉的免疫基因。”

她在接受法新社记者采访时说:“这些基因对于针对考拉的疫苗有直接帮助。”

报道称,DNA密码也会促进考拉的繁殖项目。

研究发现,维多利亚州和南澳大利亚州考拉的近亲繁殖现象多于昆士兰州和新南威尔士州。

约翰逊说,这项发现“让我们能够就如何保护遗传多样性较高的种群以及如何为改善近亲繁殖种群的多样性而将动物进行迁移提出建议”。

报道称,大约3000万年至4000万年前,考拉曾有15至20种,但如今只有一种考拉在澳大利亚存活了下来,它们总共约有33万只,大部分生活在保护区。

目前野生考拉可能只有4.3万只,而在欧洲人于1788年左右开始在澳大利亚及新西兰定居之前,这一数字据估计有1000万。

报道称,考拉数量之所以大批减少,部分原因是从19世纪70年代到20世纪20年代末繁荣的毛皮贸易。

世界自然保护联盟将考拉的保护状况定为“脆弱”。

英媒:情绪不稳定与基因有关

参考消息网6月27日报道英媒称,在迄今为止进行的最大规模的此类研究中,已确定了与情绪不稳定相关的近600个基因。研究显示,情绪不稳定有两种亚型,由不同的基因组来编码,是我们认识潜在的性格生物性的重要一步。

据英国《新科学家》周刊网站6月25日报道,荷兰阿姆斯特丹自由大学的丹妮尔·波斯蒂马领导的这一研究项目研究了英国近50万人的基因组和性格问卷调查。

报道称,情绪不稳定性是“五大”性格特质之一。我们已经知道,在情绪不稳定性方面得分高的人很容易焦虑和情绪化,情绪不稳定是导致精神分裂症和抑郁症的重要风险因素。

该研究团队发现,约有600个基因与情绪不稳定性有关,性格特质似乎由两个不同集群的基因组成。每个集群似乎会导致不同的神经质行为亚型。

报道称,这些被称为“抑郁情绪”(往往频繁地经历情绪的变化,感觉孤独和“焦虑”),即很容易焦虑,很在乎别人对你的看法。具有所有特征的情绪不稳定似乎源于两个集群的基因信号的结合。

报道还称,该研究为今后对于性格的神经生物学研究提供了重要线索。但这并不意味着你可以根据一个人的DNA来判断他的性格,波斯蒂马说,因为有几百个基因,每个基因都会产生小小的影响。她补充说:“目前我们无法对个体做出可靠的预测。我们只能说,比如,拥有特定的基因序列的人情绪不稳定的可能性会增加10%。”

报道指出,其他因素、比如我们的经历以及成长环境也会对我们的性格产生影响——研究显示,这些会随着时间的推移而发生变化。

波斯蒂马还领导了另外一项关于智力的遗传问题的研究。研究确定了190个与智力相关的新基因,并发现了高智商在应对阿尔茨海默病和注意缺陷障碍上的保护效应。

报道称,最近由于测定DNA序列成本的骤降,以及大量的基因数据库可以使用,才使得这种大规模项目的研究成为可能。

美媒:基因变异后 杨树有望成为塑料原料

参考消息网6月19日报道美媒称,几十年来,生物学家一直认为,植物中一种重要的酶有一个功能——合成氨基酸。氨基酸对于植物的生存至关重要,对于人类的饮食也是必不可少的。

据美国每日科学网站6月15日报道,但对韦林顿·马切罗、谢孟(音)和他们的同事来说,这种酶的作用可不止这些。他们对杨树植物进行的一系列实验一致显示,这种维持生命的酶的结构会发生变异,而人们此前并不知道这种变异的存在。

报道称,他们的发现可能会改变植物基因功能研究的方向,而一旦得到应用,它可能会发掘出杨树作为一种可再生资源制造生物燃料和生物制品的更大潜力。

美国能源部橡树岭国家实验室的生物学家马切罗说:“一开始,我们以为这是个错误,因为这种酶不需要结合DNA来发挥它的已知功能。”他说:“我们重复了很多次实验,每次都在数据中发现证据表明,参与合成氨基酸的同一种基因也会调控参与合成木质素的基因的功能。”

马切罗还说:“这种调控发生在这种植物的整个生物系统的更高层级。”

他们发现,发生特定变异的杨树植物会导致木质素的含量出人意料地降低,在不同的环境和树龄下都是如此。

木质素会填充植物细胞壁内的空间,使之变得坚固。橡树岭国家实验室生物能源创新中心在设法培育木质素含量较低的改良品种,而作为这项工作的组成部分,马切罗和他的团队对杨树的遗传基因进行了研究。在使用杨树生产生物燃料的工业过程中,降低木质素的含量能够使植物更容易分解。

基于其已知功能,使用这种氨基酸合成酶来减少木质素产量的唯一方法就是放慢其生物活性。

马切罗说:“这种方法将是致命的。事实上,这是常见的除草剂的配方。”

随着研究的继续,科学家们注意到,这种氨基酸合成酶偏离了在植物细胞中寻找叶绿体的预期行程。叶绿体中含有叶绿素,而叶绿素是一种从阳光中吸收能量、使植物呈现出绿色并通过光合作用捕捉二氧化碳的分子。

事实上,他们的研究揭示了一件出乎意料的事情:这种酶所新增的部分使它得以进入细胞核——植物细胞的大脑中枢——从事“第二职业”,成为一种结合DNA的基因表达调控因子。

这一直接联系的发现为人类提供了新的机会,可以调控杨树中的木质素产量而不会对其他生物过程产生可能导致植物死亡的影响。

马切罗说:“这种酶的独特行为与植物界的传统观点形成了鲜明反差。”他说:“虽然我们不知道这种新功能是如何在杨树中出现的,但我们现在知道这种酶也会在其他植物物种中表现出同样的行为。”

橡树岭国家实验室生物能源创新中心主任杰里·图什坎说:“这一发现使得新成立的生物能源创新中心能够合理地设计出木质素含量增加或减少的植物。”

他说:“改变植物中的木质素可以限制木质素的含量,使植物取代石油成为塑料的原料。”他还说:“有朝一日,饮料瓶或塑料玩具可能是用杨树制造的。”

英媒:英国种植基因编辑作物引争议

参考消息网5月25日报道英媒称,由于科学家利用了法律漏洞,英国将在全欧洲率先播种经过基因编辑的超级农作物。

据英国《每日电讯报》网站5月22日报道,英国政府已经默默批准以试验方式种植经过基因编辑的亚麻荠,希望强化其功能,用于生产备受欢迎的Omega-3多不饱合脂肪酸。

报道称,英国政府这次的态度之所以和先前对待转基因作物时不太一样,是因为参与基因编辑试验的亚麻荠并不含有外源DNA(即其他物种的DNA)。科研人员这次改变基因序列的方式同样会在自然界里自发出现。

科研人员表示,基因编辑技术能够把培育新品种的时间从几十年缩短到几个月。他们表示,面对日益枯竭的海洋渔业资源,英国如果想要维持稳定的Omega-3来源,想要从基因编辑作物中获益,就必须对这一新技术给予支持。

就在此次试验启动之际,欧洲法院正准备决定是否从法律上将基因编辑作物视为传统作物。

报道称,有人批评英国当局企图赶在欧洲法院作出决定前批准试验,因为欧洲法院也可能决定对基因编辑作物实施类似于转基因作物那样的管理模式。

科研人员利用其他物种的蛋白质改变了亚麻荠的基因序列,但因为最终成品中没有残留任何外源DNA,所以新的亚麻荠品种被认定为基因编辑作物,而不是转基因作物。

但英国“叫停转基因”组织负责人莉兹·奥尼尔表示:“英国环境、食品与农村事务部没有优先考虑公众健康与环境,在没有适当评估风险的情况下,批准在户外种植具有强烈试验性质的基因工程作物。”

除了该试验,科研人员还在利用藻类基因培育转基因亚麻荠,希望提高Omega-3多不饱合脂肪酸的含量。

与经过基因编辑的亚麻荠不同,转基因亚麻荠添加了部分基因。这将有助于科学家更好地理解亚麻荠的新陈代谢,有朝一日可以把两个品种合二为一,大幅提高Omega-3多不饱合脂肪酸的产量。

由于法国政府禁止扩散种植被改变基因的植物,所以领导该试验的内皮尔教授称他们是在为法国同行“排忧解难”。内皮尔说:“基因编辑和转基因技术都有望对稳步提升农业集约化能力产生重大影响,惠及所有人。”

报道称,美国、加拿大、阿根廷和巴西政府已经暗示,只要基因编辑作物不含有外源DNA,就可以不受转基因规定的管理。而欧盟委员会正在等待欧洲法院的裁决。

生物技术行业人士认为,通过基因编辑产生的变异原本就可以在生物进化过程中自然产生。反对者则认为这些变异是实验室造成的,属于人为变异。

英国洛桑研究所的内皮尔教授负责本次基因编辑亚麻荠种植试验。图为他在田间检查作物生长状况。(英国《每日电讯报》网站)

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